Οι ερευνητές ανέπτυξαν μια τεχνολογία επεξεργασίας γονιδίων που μειώνει την «κακή» χοληστερόλη
Σε μια δοκιμή που διεξήγαγε
, μια εταιρεία
βιοτεχνολογία
ς με έδρα το Κέιμπριτζ, οι ερευνητές ανακάλυψαν ό
τι
μια μόνο έγχυση μιας θεραπείας επεξεργασίας γονιδίων που ονομάζεται VERVE-101 ήταν ικανή να μειώσει τα επίπεδα χοληστερόλης στους ασθενείς. Αυτή η θεραπεία δοκιμάστηκε σε άτομα με κληρονομικές παθήσεις που τα έκαναν επιρρεπή στην ανάπτυξη φραγμένων αρτηριών και καρδιακών προσβολών. Οι
επιστήμονες
μπόρεσαν να χρησιμοποιήσουν τεχνικές για να τροποποιήσουν τα γονιδιακά κύτταρα του ήπατος. Οι ερευνητές
ένα γονίδιο που αυξάνει τη χοληστερόλη που ονομάζεται PCSK9, το οποίο βρίσκεται στο ήπαρ, προκειμένου να μειώσει
— μερικές φορές ονομάζεται «κακή» χοληστερόλη — η οποία προκαλεί τη δημιουργία πλάκας στις αρτηρίες αρχικά.
Το PCSK9 μειώθηκε έως και 84 τοις εκατό στις κοόρτες που έλαβαν υψηλότερα ποσοστά έγχυσης της θεραπείας. Σε αυτές τις υψηλότερες δόσεις θεραπείας, οι επιστήμονες της Verve είπαν ότι η μείωση αυτών των πρωτεϊνών που σχετίζονται με την LDL-C διήρκεσε
σε προηγούμενες μελέτες σε πρωτεύοντα.
Από κλινική άποψη, αυτή η θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας έχει τη δυνατότητα να διαταράξει την τρέχουσα τυπική θεραπεία για την υψηλή χοληστερόλη. Τα τρέχοντα προϊόντα περιλαμβάνουν συνταγογραφούμενες στατίνες και αναστολείς PCSK9, αλλά απαιτούν αυστηρή τήρηση και μπορεί να έχουν
Το CRISPR, αν και φαίνεται θαυματουργό, απέχει πολύ από το να αντικαταστήσει τα καθημερινά
φάρμακα
. Σύμφωνα με
, δύο από τους 10 συμμετέχοντες στη μελέτη υπέφεραν από ένα «καρδιαγγειακό συμβάν» που συνέπεσε με την έγχυση. Ο Verve λέει ότι το ένα δεν σχετιζόταν καθόλου με τη θεραπεία και το δεύτερο «δυνητικά σχετιζόταν με τη θεραπεία λόγω της εγγύτητας με τη δόση». Η χρήση μιας τεχνολογίας γονιδιακής επεξεργασίας ενέχει πάντα κάποιο κίνδυνο, επειδή οι επεξεργασίες
.
Προτού φτάσει στους καταναλωτές μια μόνο θεραπεία έγχυσης για την υψηλή χοληστερόλη, η
ότι η θεραπεία θα πρέπει να μελετηθεί για έως και 15 χρόνια. Η Verve έλαβε πρόσφατα άδεια FDA για ένα
για το VERVE-101, που σημαίνει ότι η εταιρεία μπορεί να αρχίσει να διεξάγει δοκιμές στις
ΗΠΑ
. Οι τρέχουσες δοκιμές στη Νέα Ζηλανδία και το Ηνωμένο Βασίλειο θα αναζητήσουν πρόθυμους συμμετέχοντες σε κλινικές δοκιμές για να επεκτείνουν τη μελέτη.
Αυτό το άρθρο εμφανίστηκε αρχικά στο Engadget στη διεύθυνση https://www.engadget.com/researchers-developed-a-gene-editing-technology-that-reduces-bad-cholesterol-170040293.html?src=rss
VIA:
engadget.com