Θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας με βάση το CRISPR που εγκρίθηκε από τον FDA για πρώτη φορά

Σε ένα


Απόφαση, ο FDA άναψε δύο νέα

φάρμακα

για τη θεραπεία της δρ

επα

νοκυτταρικής αναιμίας σε ασθενείς 12 ετών και άνω, ένα από τα οποία —το φάρμακο της Vertex Casgevy — είναι η πρώτη εγκεκριμένη χρήση της τεχνολογίας επεξεργασίας γονιδιώματος CRISPR σ

τι

ς ΗΠΑ.

Το

Lyfgenia της Bluebird Bio είναι επίσης μια γονιδιακή θεραπεία με βάση τα κύτταρα, ωστόσο, χρησιμοποιεί μια διαφορετική τεχνική τροποποίησης γονιδίων για την παροχή τροποποιημένων βλαστοκυττάρων στον ασθενή.

Και οι δύο εγκρίσεις καλλιεργούν νέα μονοπάτια για τη θεραπεία του


, η οποία είναι μια κληρονομική διαταραχή του αίματος που χαρακτηρίζεται από ερυθρά αιμοσφαίρια που δεν μπορούν να μεταφέρουν σωστά το οξυγόνο, γεγονός που οδηγεί σε επώδυνες αγγειοαποφρακτικές κρίσεις (VOCs) και βλάβη οργάνων. Η ασθένεια είναι ιδιαίτερα συχνή στους Αφροαμερικανούς και, σε μικρότερο βαθμό, στους Ισπανοαμερικανούς. Οι μεταμοσχεύσεις μυελού των οστών είναι

σήμερα

το


κυτταρική νόσο, αλλά απαιτούν ταιριαστούς δότες και συχνά συνεπάγονται επιπλοκές.

Ενώ και οι δύο εγκρίσεις φαρμάκων χρησιμοποιούν τεχνικές γονιδιακής επεξεργασίας, η επεξεργασία γονιδιώματος CRISPR/Cas9 του Casgevy λειτουργεί με την αποκοπή ή τη συναρμογή του DNA σε επιλεγμένες περιοχές. Οι ασθενείς πρώτα κάνουν αιμοληψία, ώστε τα δικά τους βλαστοκύτταρα να μπορούν να απομονωθούν και να επεξεργαστούν με CRISPR. Στη συνέχεια υποβάλλονται σε μια μορφή χημειοθεραπείας για την αφαίρεση ορισμένων κυττάρων του μυελού των οστών, έτσι ώστε τα επεξεργασμένα βλαστοκύτταρα να μπορούν να μεταμοσχευθούν ξανά σε μία μόνο έγχυση.

Και οι δύο εγκρίσεις φαρμάκων βασίζονται σε μελέτες που αξιολόγησαν την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια των νέων θεραπειών σε κλινικούς ασθενείς. Με το Casgevy, οι συμμετέχοντες στη μελέτη ανέφεραν ότι δεν παρουσίασαν «σοβαρές πτητικές οργανικές ενώσεις» για τουλάχιστον 12 διαδοχικούς μήνες κατά τη διάρκεια της 24μηνης παρακολούθησης. Ομοίως, οι ασθενείς στο Lyfgenia δεν παρουσίασαν «κρίση πόνου» για έξι έως 18 μήνες μετά τη θεραπεία.

Η απόφαση του FDA έρχεται λίγο μετά


τόσο το Casgevy του Vertex. Η έγκριση μιας θεραπείας δημιουργεί ευκαιρίες για περαιτέρω καινοτομία στον χώρο της γονιδιακής επεξεργασίας — για θεραπείες που κυμαίνονται από καρκίνους έως καρδιακές παθήσεις έως . «Η γονιδιακή θεραπεία υπόσχεται την παροχή πιο στοχευμένων και αποτελεσματικών θεραπειών, ειδικά για άτομα με σπάνιες ασθένειες όπου οι τρέχουσες θεραπευτικές επιλογές είναι περιορισμένες», δήλωσε η Nicole Verdun, διευθύντρια του Office of Therapeutic Products στο


είπε. Το Casgevy βρίσκεται ακόμη υπό εξέταση από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων.