Τελείωσε επιτέλους για τον Aduhelm, το σχηματικό φάρμακο για το Alzheimer που όλοι μισούσαν

Η Biogen εγκαταλείπει το αθώο φάρμακο για τη νόσο του Αλτσχάιμερ, το Aduhelm. Η εταιρεία που εδρεύει στη Μασαχουσέτη ανακοίνωσε την Τετάρτη ότι αποσύρει το φάρμακο από την αγορά μετά από κακές πωλήσεις και διαμάχες σχετικά με την έγκρισή του από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων το 2021. Η εταιρεία λέει ότι το κάνει μόνο για να «προτεραιοποιήσει ξανά» τους πόρους της προς τους άλλους , λιγότερο αμφιλεγόμενες θερ

απε

ίες Alzheimer, όπως το Leqembi.

Το Adulhelm αναπτύχθηκε από την Biogen σε συν

εργασία

με την ιαπωνική φαρμακευτική εταιρεία Eisai, μετά από άδεια από την εταιρεία Neurimmune. Είναι φτιαγμένο με το ενεργό συστατικό aducanumab, ένα εργαστηριακό αντίσωμα που έχει σχεδιαστεί για να στοχεύει την κακώς διπλωμένη εκδοχή της πρωτεΐνης αμυλοειδούς βήτα. Σε άτομα με Αλτσχάιμερ, αυτό το αδίστακτο βήτα αμυλοειδές συσσωρεύεται στον εγκέφαλο και τελικά μετατρέπεται σε επιβλαβείς συστάδες που ονομάζονται πλάκες. Επειδή το aducanumab μπορεί να διασπάσει την πλάκα στο εργαστήριο, οι επιστήμονες ήλπιζαν ότι θα μπορούσε να επιβραδύνει ή ακόμα και να αναστρέψει την επιδείνωση των συμπτωμάτων του Αλτσχάιμερ.

Το

πρόβλημα

είναι ότι ο Aduhelm

ποτέ δεν φαινόταν πραγματικά να λειτουργεί

όπως προβλέπεται. Το 2019, η Biogen ολοκλήρωσε την έρευνά της Φάσης ΙΙΙ νωρίς, αφού μια ανεξάρτητη ομάδα ειδικών που παρακολουθούσε τα δεδομένα διαπίστωσε ότι πιθανότατα δεν θα πληρούσε τους προκαθορισμένους στόχους των δοκιμών, οι οποίοι ήταν να επιβραδύνουν αισθητά την απώλεια γνωστικής λειτουργίας των ασθενών. Περίπου έξι μήνες αργότερα, ωστόσο, η εταιρεία ξαφνικά άλλαξε πορεία, ανακοινώνοντας ότι η ενημερωμένη επανάλυσή της όντως βρήκε αρκετά στοιχεία για την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου και ότι θα υποβάλει το φάρμακο για επίσημη έγκριση από τον FDA.

Αλλά άλλοι ειδικοί δεν αγόρασαν αυτό που πουλούσε η Biogen. Τον Νοέμβριο του 2020, μια εξωτερική συμβουλευτική επιτροπή που συγκροτήθηκε από τον FDA συνέστησε σε μεγάλο βαθμό να μην εγκρίνει το φάρμακο ο FDA. Ο FDA σπάνια διαφωνεί με αυτές τις συσ

τάσεις

, αλλά έκανε ακριβώς αυτό τον Ιούνιο του 2021, όταν

έδωσε ταχεία έγκριση στον Aduhelm

, μια ειδική κατηγορία που απαιτεί λιγότερο αυστηρές αποδείξεις για την αποτελεσματικότητα ενός φαρμάκου (σε αντάλλαγμα, οι εταιρείες πρέπει να διεξάγουν περισσότερες κλινικές δοκιμές και τελικά να παρουσιάζουν ακλόνητη απόδειξη της αξίας του φαρμάκου). Η εταιρεία σήκωσε περαιτέρω τα φρύδια όταν ανακοίνωσε ότι η τιμή καταλόγου του φαρμάκου θα ήταν 56.000 $ ετησίως.

Ενώ ορισμένοι υποστηρικτές ασθενών επαίνεσαν την έγκριση του φαρμάκου, η αντίδραση της επιστημονικής κοινότητας ήταν σε μεγάλο βαθμό αρνητική και μάλιστα γρήγορα. Αρκετοί ειδικοί στη συμβουλευτική επιτροπή του FDA παραιτήθηκαν σε ένδειξη διαμαρτυρίας, ενώ πολλοί

ορκίστηκαν οι γιατροί

ότι δεν θα συνταγογραφούσαν το φάρμακο στους ασθενείς τους. Μέχρι το τέλος του μήνα, το μέσο ενημέρωσης STAT

News

αποκάλυψε στοιχεία ενός


ασυνήθιστα φιλική σχέση


μεταξύ κορυφαίων υπαλλήλων της Biogen και αξιωματούχων της FDA, γεγονός που οδήγησε σε έρευνα του Κογκρέσου για το θέμα. Αυτή η έρευνα


βρέθηκε τελικά


ότι η διαδικασία έγκρισης του Aduhelm από την FDA ήταν «γεμάτη από παρατυπίες».

Αλλά ίσως το τελευταίο καρφί στο φέρετρο ήρθε τον Απρίλιο του 2022, όταν το Medicare


επίσημα θεσπιστεί


μια πολιτική που θα περιόριζε σοβαρά την κάλυψη του φαρμάκου και άλλων φαρμάκων για το Alzheimer με ταχεία έγκριση έως ότου τέτοιες θεραπείες έδειξαν σαφή στοιχεία αποτελεσματικότητας. Την ίδια περίπου εποχή, Eisai


πλυμένο


τα χέρια της για το όλο θέμα και παραχώρησε τον πλήρη έλεγχο του φαρμάκου στη Biogen.

Μετά από όλα αυτά, η Aduhelm απέτυχε να πραγματοποιήσει σημαντικές πωλήσεις, ακόμη και αφού η εταιρεία μείωσε την τιμή καταλόγου στο μισό. Σύμφωνα με τη Biogen, υπάρχουν μόνο περίπου 2.500 άτομα που λαμβάνουν το φάρμακο αυτήν τη στιγμή, διάσπαρτα στα κλινικά, εμπορικά και παγκόσμια προγράμματα πρόσβασης της εταιρείας.

Η Biogen όχι μόνο θα τραβήξει το Aduhelm από την αγορά, αλλά θα τερματίσει και τις υπόλοιπες κλινικές δοκιμές του. Στην ανακοίνωσή της για την απόφασή της για πλήρη Can Aduhelm, η εταιρεία αρνήθηκε ότι η κίνηση σχετίζεται με «οποιεσδήποτε ανησυχίες για την ασφάλεια ή την αποτελεσματικότητα». Και ισχυρίζεται ότι οι περισσότεροι από τους πόρους που αφιερώνονται στην υποστήριξη του φαρμάκου απλώς θα μεταφερθούν σε άλλα μέρη του προγράμματος ανάπτυξης για τη νόσο Αλτσχάιμερ.

«Έχουμε αποκτήσει σημαντική εικόνα από την ανάπτυξη του ADUHELM και θα το συνεχίσουμε καθώς συνεχίζουμε το πρωτοποριακό μας έργο στη νόσο του Αλτσχάιμερ», δήλωσε η Priya Singhal, επικεφαλής ανάπτυξης στη Biogen, στο τμήμα της εταιρείας.


ανακοίνωση.

Η Biogen σημείωσε μεγαλύτερη επιτυχία με το δεύτερης γενιάς αντιαμυλοειδές φάρμακο Leqembi. Σε αντίθεση με το Aduhelm, αυτό το φάρμακο βρέθηκε ότι πληρούσε ξεκάθαρα τους στόχους των δοκιμών Φάσης ΙΙΙ για την επιβράδυνση του ρυθμού γνωστικής έκπτωσης των ανθρώπων. Οι επιστήμονες εξακολουθούν να διαφωνούν για το αν αυτή η μέτρια μείωση είναι πραγματικά αισθητή στην καθημερινή ζωή των ασθενών, αλλά

Πλήρης έγκριση του FDA της Leqembi

πέρυσι θεωρήθηκε γενικά με πολύ πιο θετικό πρίσμα. Και είναι πιθανό μελλοντικές παρόμοιες θεραπείες ή


άλλες παρεμβάσεις


πραγματικά θα οδηγήσει σε ουσιαστικές βελτιώσεις στη φροντίδα του Αλτσχάιμερ κάποια μέρα σύντομα.

Αν ναι, τότε ο Aduhelm μπορεί απλώς να καταλήξει να γίνει μια ακατάστατη υποσημείωση σε μια κατά τα άλλα ελπιδοφόρα ιστορία.