Στις 6 Ιουλίου, η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA)
ενέκρινε πλήρως το πρώτο φάρμακο που αποδείχθηκε ότι επιβραδύνει τη νόσο του Αλτσχάιμερ
. Πωλείται με την εμπορική ονομασία Leqembi (γενική ονομασία lecanemab), αυτή είναι η πρώτη φορά που ένα φάρμακο που προορίζεται να επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου και όχι μόνο να στοχεύει τα συμπτώματά της, έχει λάβει πλήρη ρυθμιστική έγκριση.
[Related:
One big reason why Alzheimer’s might be going undetected in the US
.]
Το Leqembi κατασκευάζεται από ιαπωνική φαρμακοβιομηχανία
Eisai
και της φαρμακοβιομηχανίας με έδρα τις Ηνωμένες Πολιτείες
Biogen
. Το φάρμακο στοχεύει
βήτα-αμυλοειδές
μια πρωτεΐνη του εγκεφάλου που εδώ και καιρό πιστεύεται από τους επιστήμονες ότι είναι μια από τις υποκείμενες αιτίες της νόσου Αλτσχάιμερ.
Κατά τη διάρκεια ενός
κλινική δοκιμή φάσης 3
του νέου φαρμάκου, η εξέλιξη της νόσου επιβραδύνθηκε κατά 27 τοις εκατό σε μια περίοδο 18 μηνών σε 1.795 ασθενείς με ήπια γνωστική εξασθένηση ή Αλτσχάιμερ πρώιμου σταδίου. Το φάρμακο μείωσε επίσης τις κολλώδεις βήτα-αμυλοειδείς πλάκες που μπορούν να συσσωρευτούν στον εγκέφαλο των ατόμων με τη νόσο.
“[This] Η δράση είναι η πρώτη επαλήθευση ότι ένα φάρμακο που στοχεύει στη διαδικασία της υποκείμενης νόσου της νόσου του Αλτσχάιμερ έχει δείξει κλινικό όφελος σε αυτή την καταστροφική ασθένεια», αναπληρώτρια διευθύντρια του Γραφείου Νευροεπιστημών στο Κέντρο Αξιολόγησης και Έρευνας Φαρμάκων του FDA, Teresa Buracchio.
είπε σε δελτίο τύπου
. «Αυτή η επιβεβαιωτική μελέτη επαλήθευσε ότι είναι μια ασφαλής και αποτελεσματική θεραπεία για ασθενείς με νόσο του Αλτσχάιμερ».
Η νέα έγκριση σημαίνει ότι ο Leqembi πρέπει να είναι
καλύπτεται ευρέως από το Medicare
, που εξυπηρετεί κυρίως ενήλικες 65 ετών και άνω. Μέχρι αυτή την έγκριση, το ομοσπονδιακό ασφαλιστικό πρόγραμμα κάλυπτε μόνο το κόστος του Leqembi για ασθενείς σε ορισμένες κλινικές δοκιμές. Αυτή η διευρυμένη κάλυψη σημαίνει ότι περίπου ένα εκατομμύριο ασθενείς Medicare είναι πιθανοί υποψήφιοι για τη θεραπεία και ότι τα άτομα με Medicare που βρίσκονται στα αρχικά στάδια της νόσου του Αλτσχάιμερ θα μπορούσαν να έχουν πρόσβαση στο φάρμακο σε προσιτή τιμή. Και οι δύο εταιρείες είπαν ότι η θεραπεία θα γίνει
κοστίζει περίπου 26.500 $ ετησίως
χωρίς ασφάλιση.
«Δεν είναι κάτι που θα σταματήσει την ασθένεια ή θα την αναστρέψει», δήλωσε ο Sanjeev Vaishnavi, διευθυντής κλινικής έρευνας στο Penn Memory Center,
είπε
NPR
. «Αλλά μπορεί να επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου και μπορεί να δώσει στους ανθρώπους πιο ουσιαστικό χρόνο με τις οικογένειές τους. Είναι πολύ συναρπαστικό που στοχεύουμε στην πραγματική παθολογία της νόσου».
Τον Ιανουάριο, το Leqembi έλαβε ταχεία έγκριση από τον FDA λόγω της ικανότητάς του να αφαιρεί το βήτα-αμυλοειδές από τον εγκέφαλο σε εκείνους που βρίσκονται σε πρώιμα στάδια της νόσου που επηρεάζει περισσότερους από 6,5 εκατομμύρια Αμερικανούς. Η πλήρης ή παραδοσιακή έγκριση αντικατοπτρίζει την εκτίμηση του FDA ότι το φάρμακο βοηθά επίσης στη διατήρηση της σκέψης και της μνήμης.
[Related:
One secret to excellent memory in old age? Giant neurons
.]
Η Ένωση Αλτσχάιμερ έχει εργαστεί στο παρελθόν για να επιταχύνει την έγκριση του φαρμάκου και
το κάλεσε
«Μια σημαντική εξέλιξη για τους ανθρώπους που ζουν με τη νόσο του Αλτσχάιμερ και τις οικογένειές τους». Ωστόσο, ορισμένοι κριτικοί ανέφεραν το
έλλειψη ποικιλομορφίας στη δεξαμενή δοκιμών του φαρμάκου—ειδικά οι μαύροι ασθενείς.
Σύμφωνα με τον FDA
, η νόσος Αλτσχάιμερ είναι προς το παρόν μη αναστρέψιμη, προοδευτική και καταστρέφει σιγά σιγά τη μνήμη και τις δεξιότητες σκέψης. Τελικά, η ικανότητα να εκτελεί απλές εργασίες. Η συγκεκριμένη αιτία της είναι άγνωστη, αλλά γενικά χαρακτηρίζεται από αλλαγές στον εγκέφαλο. Μερικές από αυτές τις αλλαγές περιλαμβάνουν το σχηματισμό αμυλοειδών βήτα πλακών και νευροϊνιδικών, ή ταυ, μπερδέματα — που οδηγούν σε απώλεια νευρώνων και των συνδέσεών τους.
