Πρωτοποριακή μεταμόσχευση νεφρού χοίρου: Ολοκληρώθηκε με επιτυχία η γονιδιακή επεξεργασία

Σε παγκόσμια πρωτιά, οι χειρουργοί στο Γενικό Νοσοκομείο της Μασαχουσέτης επιτυχώς

μεταμόσχευσε ένα γενετικά τροποποιημένο νεφρό χοίρου σε άτομο

με χρόνια νεφρική νόσο. Η ιστορική διαδικασία βασίζεται σε δεκαετίες έρευνας για τη γονιδιακή επεξεργασία οργάνων ζώων και θα μπορούσε να σηματοδοτήσει ένα σημείο καμπής στις προσπάθειες να μειωθούν οι ενίοτε μοιραία χρόνοι αναμονής για μεταμόσχευση. Οι πρόσφατες εξελίξεις στην τεχνολογία επεξεργασίας γονιδίων σημαίνει ότι τέτοιες διαδικασίες θα μπορούσαν να γίνουν πιο κοινές.

Ο ασθενής, ένας 62χρονος άνδρας από τη Μασαχουσέτη ονόματι Richard Slayman, έχει σοβαρό διαβήτη και υπέρταση και κάνει αιμοκάθαρση για επτά χρόνια. Τελικά έλαβε ένα νέο νεφρό από έναν άνθρωπο δότη, αλλά άρχισε να δείχνει σημάδια αποτυχίας μετά από πέντε χρόνια. Ο Slayman βρισκόταν σε λίστα αναμονής για άλλο νεφρό όταν οι γιατροί του πρότειναν τη δυνατότητα λήψης ενός πειραματικού νεφρού από ένα γουρούνι επεξεργασμένο με γονίδια.

“Είδα [the transplant] όχι μόνο ως ένας τρόπος για να με βοηθήσω, αλλά ένας τρόπος για να δώσω ελπίδα στους χιλιάδες ανθρώπους που χρειάζονται μεταμόσχευση για να επιβιώσουν», είπε ο Σλέιμαν σε δήλωση.

Ο τροποποιημένος χοίρος κατασκευάστηκε από εταιρεία βιοτεχνολογίας με έδρα τη Μασαχουσέτη

eGenesis

. Οι επιστήμονες χρησιμοποίησαν την τεχνολογία επεξεργασίας γονιδίων CRISPR για να παράγουν ένα γουρούνι με 69 τροποποιήσεις γονιδίων. Αρκετές από αυτές τις τροποποιήσεις είχαν σκοπό να αφαιρέσουν επιβλαβή γονίδια χοίρου που θα μπορούσαν να προκαλέσουν ανοσοαπόκριση από το δίπλωμα ευρεσιτεχνίας. Προστέθηκαν επίσης ανθρώπινα γονίδια στο γουρούνι για να βελτιωθεί η συμβατότητα του νεφρού και να μειωθεί η πιθανότητα απόρριψης του ανθρώπινου σώματος.

Μετά από περίπου τέσσερις ώρες τεταμένης επέμβασης, οι χειρουργοί στο δωμάτιο

φέρεται να είπαν ότι είδαν το μεταμοσχευμένο νεφρό να παράγει ούρα

, ένα βασικό σημάδι ότι η διαδικασία ήταν επιτυχής. Η αίθουσα γέμισε χειροκροτήματα και ζητωκραυγές.

«Αυτό αντιπροσωπεύει ένα νέο σύνορο στην ιατρική και καταδεικνύει τη δυνατότητα της μηχανικής του γονιδιώματος να αλλάξει τις ζωές εκατομμυρίων ασθενών παγκοσμίως που πάσχουν από νεφρική ανεπάρκεια», δήλωσε ο Διευθύνων Σύμβουλος της eGenesis, Mike Curtis.

δήλωση

.

Γιατί ενδιαφέρονται οι επιστήμονες για τη γονιδιακή επεξεργασία οργάνων ζώων;

Οι επιστήμονες ελπίζουν ότι η μεταμόσχευση ζωικών οργάνων σε ανθρώπους, μια πρακτική που ονομάζεται «ξενομεταμόσχευση», θα μπορούσε μια μέρα να συμπληρώσει τις μεταμοσχεύσεις ανθρώπινων οργάνων και να μειώσει τους μεγάλους χρόνους αναμονής μεταμόσχευσης. Υπολογίζεται ότι 36 εκατομμύρια άνθρωποι στις ΗΠΑ επηρεάζονται από χρόνια νεφρική νόσο, 800.000 από τους οποίους έχουν νεφρική νόσο τελικού σταδίου ή νεφρική ανεπάρκεια

σύμφωνα με

τα Κέντρα Ελέγχου Νοσημάτων. Όταν φτάνουν σε αυτό το στάδιο, οι ασθενείς συχνά αναγκάζονται να επιλέξουν ανάμεσα σε ένα μηχάνημα αιμοκάθαρσης που φιλτράρει το αίμα τους ή να υποβάλουν αίτηση για μεταμόσχευση οργάνου. Πάνω από 103.000 άνθρωποι στις ΗΠΑ βρίσκονται αυτή τη στιγμή στη λίστα αναμονής για μεταμόσχευση οργάνων

σύμφωνα με

η Διοίκηση Πόρων και Υπηρεσιών Υγείας (HRSA).

Αλλά οι μεγάλοι χρόνοι αναμονής και η περιορισμένη προσφορά ικανών δωρητών οργάνων σημαίνει ότι πολλοί από αυτούς τους ασθενείς δεν καταλήγουν ποτέ να υποβληθούν σε μεταμόσχευση. Η HRSA εκτιμά ότι 17 άνθρωποι πεθαίνουν καθημερινά περιμένοντας ένα νέο όργανο. Αυτοί οι μεγάλοι χρόνοι αναμονής και η έλλειψη δωρητών έχουν επίσης

βοήθησε να τροφοδοτήσει μια μαύρη αγορά οργάνων.

Οι πιθανές μεταμοσχεύσεις οργάνων ζώων δεν περιορίζονται μόνο στα νεφρά. Χειρουργοί στο Πανεπιστήμιο της Πενσυλβάνια, για παράδειγμα,

εμφύτευσε επιτυχώς ένα γονιδιακά τροποποιημένο ήπαρ χοίρου

μέσα σε

νεκρό άτομο από το εγκεφαλικό στέλεχος

το 2022. Λίγο αργότερα, χειρουργοί από το Ιατρικό Κέντρο του Πανεπιστημίου του Μέριλαντ

εμφύτευσε καρδιές χοίρου σε δύο θανάσιμα άρρωστους ασθενείς

. Αν και αυτές οι δύο χειρουργικές επεμβάσεις ήταν επιτυχείς, το τελικό τους αποτέλεσμα ήταν περιορισμένο. Και οι δύο ασθενείς πέθαναν λιγότερο από δύο μήνες μετά τις επεμβάσεις. Το ανθρώπινο ανοσοποιητικό σύστημα αντιδρά βίαια σε όργανα από άλλα είδη και προσπαθεί να τα απορρίψει, ένα εμπόδιο που καθιστά αυτές τις διαδικασίες ιδιαίτερα προκλητικές.

«Αν ήταν εύκολο, θα το κάναμε μέχρι τώρα, αλλά δεν είναι», ο διευθυντής του Κέντρου Μεταμοσχεύσεων MGH, Joren Madsen.

είπε σε δήλωση

. «Το εμπόδιο για την ξενομομόσχευση χοίρων είναι τρομερό».

Ωστόσο, οι ερευνητές ελπίζουν ότι οι πρόοδοι στην επεξεργασία γονιδίων θα μπορούσαν να οδηγήσουν σε μακροχρόνια οφέλη. Οι χειρουργοί έχουν προηγουμένως μεταμοσχεύσει

γενετικά τροποποιημένα νεφρά και συκώτια σε μπαμπουίνους

. Σε μια περίπτωση, το eGenesis ισχυρίζεται ότι σε έναν πίθηκο εμφυτεύεται νεφρό χοίρου επεξεργασμένο με γονίδια

έζησε δύο χρόνια μετά το χειρουργείο

. Οι χειρουργοί που εμπλέκονται στη διαδικασία του Slayman ελπίζουν ομοίως τα νέα νεφρά του να τον βοηθήσουν να ζήσει για άλλα δύο χρόνια. Ο FDA εντόπισε γρήγορα την έγκριση για τη διαδικασία σωματιδίων του ως μέρος του προγράμματος «παρηγορητικής χρήσης» που προορίζεται για ασθενείς που πλησιάζουν στο τέλος της ζωής τους. Η ευρύτερη χρήση αυτής της διαδικασίας θα απαιτούσε πλήρη δοκιμή και έγκριση από τον FDA.

Και ενώ η ιστορική διαδικασία είναι και ένας άθλος επιστημονικής και ιατρικής ικανότητας, οι εμπλεκόμενοι χειρουργοί λένε ότι η πραγματική πίστη ανήκει στον ασθενή για την πορεία σε μια άγνωστη περιοχή.

«Ο πραγματικός ήρωας σήμερα είναι ο ασθενής, κύριε Slayman, καθώς η επιτυχία αυτής της πρωτοποριακής χειρουργικής επέμβασης, που κάποτε θεωρούνταν αδιανόητη, δεν θα ήταν δυνατή χωρίς το θάρρος και την προθυμία του να ξεκινήσει ένα ταξίδι σε αχαρτογράφητη ιατρική περιοχή», Διευθυντής του Κέντρου Μεταμοσχεύσεων MGH είπε ο Joren C. Madsen στο α

δήλωση

.